金御优配中国药物临床试验年登记总量创新高，1类创新药占新药试验超七成

中国新药研发正呈现高创新、快启动的双轮并进趋势——在过去的一年里，中国药物临床试验年登记量首破5000项，较五年前翻倍，1类创新药在新药临床试验中占比超七成；美国仍是中国在开展国际多中心试验中境外合作机构分布最集中的国家。

与此同时，细胞与基因治疗(CGT)已成为中国最热门的药物研发赛道，而北京和上海两地临床试验机构作为组长单位承接了全国近六成的CGT临床研究。

国家药监局药品审评中心（CDE）22日发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》（下称《报告》）显示了上述信息。

药物临床试验是新药获批上市前必须经过的科学验证环节，分为新药临床试验和生物等效性试验（BE 试验）两类。

根据《报告》，2025年中国药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达5215项，较2024年增长了6.4%。当年，中国药品注册分类以1类为主。2025 年注册分类为1类的药物共登记临床试验2171项，占新药临床试验的72.4%。1类创新药临床试验以抗肿瘤药物占比较高，占总体的37.5%。

随着中国在全球新药研发版图中占据日益重要的地位，国内临床试验技术指南逐渐与国际接轨，临床数据和结果的国际互认持续推进，在当年登记的中国新药临床试验中，国际多中心试验占比也达到了13.7%。

2025年，中国国际多中心的药物临床试验共涉及境外70余个国家和地区，涉及试验机构最多的五个国家分别为美国、日本、德国、西班牙和意大利。其中，美国占比远超于上述其他四国，达到22.2%。

“2025年临床试验登记总量保持增长，年度登记总量首次突破5000项，较2020年翻一番，其中国际多中心临床试验也接近翻一番。新药临床试验为2997项，占比为57.5%，较2024年增长了18.0%，我国临床研发保持积极态势。”CDE称。

中国新药临床试验数量和质量双提升的同时，临床研究开展效率也正全链条提速，后者意味着一款新药有望更早惠及患者、抢占全球研发先机。根据《报告》，2025 年，中国新药临床试验批准后的试验启动平均用时较上一年度缩短4个月，在6个月内签署首例知情同意书的比例进一步提高，总体占比为74.2%。

分领域来看，细胞与基因治疗类药物临床试验呈现显著增长趋势，相关临床试验以Ⅰ期为主。

《报告》显示，2025年细胞与基因治疗类药物登记临床试验149项，较2024年增加了29.6%。其中，Ⅰ期临床共计登记82项（55%），Ⅲ期临床登记数仅4项（2.7%）。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师李宁解释认为，Ⅰ期临床试验的数量代表着一个国家原始创新的能力。据统计，中国2025年的Ⅰ期临床试验的数量已经超过美国，居世界的首位，其中包含了很多的创新靶点，细胞治疗、基因治疗等一系列新的创新药物方式。

尤其值得一提的是，由京沪两地牵头CGT临床研究占据了“半壁江山”。根据《报告》，2025年登记的细胞与基因治疗类药物临床试验中，北京市临床试验机构作为组长单位参加临床试验的次数最多20，共64次，占比为37.6%（64/170），其次是上海市（20.0%）和广东省（8.8%）。

CGT在研药物的适应证总体也以抗肿瘤为主。而伴随产业热度的持续攀升，部分CGT品种正加速展现出通用型和广谱性特征，驱动其在多适应证领域并行推进临床试验。

一个典型的例子就是人脐带间充质干细胞注射液。《报告》称，从生物制品的单一品种临床试验数量分析，2025年，人脐带间充质干细胞注射液开展临床试验数量最多，为14项。

除此之外，第一财经根据《报告》“2025年生物制品临床试验数量前10位品种”梳理发现，另外还有两个研发热门赛道：一个是以新一代抗体药和抗体偶联药（ADC）为代表的广谱抗肿瘤用药，包括复宏汉霖的注射用HLX43、百利天恒的注射用BL-B01D1、阿斯利康的AZD2936等，另一个是以成人疫苗为代表的创新型疫苗，包括重组带状疱疹疫苗、冻干人用狂犬病疫苗、24价肺炎球菌多糖结合疫苗。

“一老一小”及罕见病群体仍是新药临床研究关注的重点。

《报告》显示，2025年登记的2997 项新药临床试验中，含老年人受试者的临床试验为2190项，占比为73.1%，较2024年增加1.0。

在相关政策推动下，中国罕见疾病药物临床试验、医学影像学和放射性药物临床试验以及儿童人群中开展的新药临床试验数量及其相关适应证领域也保持相对稳定。

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